悉尼大学的突破性研究揭示，异常折叠的SOD1蛋白（Superoxide Dismutase 1）在帕金森病的发展中扮演了关键角色，并通过重新平衡其体内铜化学成功消除了小鼠模型中的震颤等运动障碍，为未来临床试验奠定基础。这项由Brain and ...

【环球网报道 记者 李青云】帕金森病是一种神经退行性疾病，仅次于痴呆症的第二大常见神经系统疾病，目前尚无治愈方法，现有治疗手段也非常有限。近日，悉尼大学的一项突破性研究或许为帕金森患病患者带来了新希望：研究人员发现了一种与帕金森病发展有关的新型脑蛋白 ...

2025年6月30日，西安交通大学第一附属医院陆港院区开诊半年的特殊日子里，神经内科迎来里程碑突破：神经内科罕见病亚专业组为两位携带该基因突变的患者成功实施 “托夫生”（Tofersen）鞘内注射。该药物通过靶向抑制SOD1 ...

在一项新的开创性研究中，Double团队在此前研究基础上进一步深入分析，发现通过药物治疗靶向缺陷的SOD1蛋白，可改善携带帕金森病样症状的小鼠的运动功能。相关研究结果发表在 Acta Neuropathologica Communications 杂志上。

作为运动神经元病中最常见的类型，长期以来，与渐冻症相关的传统药物只能对症缓解症状，无法触及根本病因。近日，我国渐冻症治疗迎来突破性进展，全球首个针对渐冻症明确致病基因的对因治疗药物——托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批上市，成为治疗携带超氧化物歧化酶 ...

其核心作用机制在于，作为一种反义寡核苷酸（aso）药物，能够特异性地与导致疾病的sod1 mrna结合，促进其降解，从而显著减少毒性sod1蛋白的合成与 ...

其中，sod1是中国als人群中常见的致病基因。 托夫生注射液分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）群体的希望之火。渤健中国宣布，其创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市。同一天，一名患者在广州市白云区人民医院接受了注射，成为华南地区首例用药者。

渐冻症精准治疗药物凯盛迪在中国商业上市 开启渐冻症“对因治疗”新纪元-作为全球获批的肌萎缩侧索硬化（als，俗称“渐冻症”）精准治疗药物，托夫生注射液在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策的推动下，于去年 9 月在中国获批，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（sod1）基因 ...

托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物。它突破了传统治疗仅能缓解症状的局限，首次实现了针对病因的精准干预。该药物于2023年4月获美国食品药品监督管理局批准上市，2024年9月获中国国家药品监督管理局批准上市。

此次 杭州市第一人民医院城北院区率先在国内开展托夫生注射液使用，为国内SOD1-ALS患者打开一扇新的生命之窗，它不再只是“延缓症状”，而是直击病因。 同时也为其他基因突变型ALS的靶向研发铺平道路。虽然目前仅惠及约2%的ALS患者，但这份希望正在扩散——科学终将打破渐冻的枷锁，让生命不再“渐冻”。