悉尼大学的突破性研究揭示，异常折叠的SOD1蛋白（Superoxide Dismutase 1）在帕金森病的发展中扮演了关键角色，并通过重新平衡其体内铜化学成功消除了小鼠模型中的震颤等运动障碍，为未来临床试验奠定基础。这项由Brain and ...

2025年6月30日，西安交通大学第一附属医院陆港院区开诊半年的特殊日子里，神经内科迎来里程碑突破：神经内科罕见病亚专业组为两位携带该基因突变的患者成功实施 “托夫生”（Tofersen）鞘内注射。该药物通过靶向抑制SOD1 ...

【环球网报道 记者 李青云】帕金森病是一种神经退行性疾病，仅次于痴呆症的第二大常见神经系统疾病，目前尚无治愈方法，现有治疗手段也非常有限。近日，悉尼大学的一项突破性研究或许为帕金森患病患者带来了新希望：研究人员发现了一种与帕金森病发展有关的新型脑蛋白 ...

在一项新的开创性研究中，Double团队在此前研究基础上进一步深入分析，发现通过药物治疗靶向缺陷的SOD1蛋白，可改善携带帕金森病样症状的小鼠的运动功能。相关研究结果发表在 Acta Neuropathologica Communications 杂志上。

关于 sod1 在神经元中的传播，研究人员也有新发现。他们发现 sod1 的传播是通过内吞作用实现的，且 mt-sod1 的摄取效率高于 wt-sod1。sod1 三聚体稳定突变体 g147p 的摄取效率更高，而三聚体不稳定突变体 n53i 和 d101i 则会降低 mt-sod1 的摄取效率。

针对SOD1- calcineurin-TDP-43信号轴的调控，以及星形胶质细胞中SOD1依赖的代谢重编程，可能为开发ALS神经保护策略提供新方向。同时，解析SOD1突变体在运动神经元中的特异性蓄积机制，将有助于设计精准的基因治疗方案。

据海南省卫健委官方微信公众号、澎湃新闻等多家媒体报道，3 月 21 日，全球首个 SOD1-ALS 靶向治疗药物 Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院 ...

作为运动神经元病中最常见的类型，长期以来，与渐冻症相关的传统药物只能对症缓解症状，无法触及根本病因。近日，我国渐冻症治疗迎来突破性进展，全球首个针对渐冻症明确致病基因的对因治疗药物——托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批上市，成为治疗携带超氧化物歧化酶 ...

澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗 ...

Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的 ...

6月21日是世界渐冻人日。日前，一则消息点燃了渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）群体的希望之火。渤健中国宣布，其创新药物托夫生注射液正式在中国商业上市。同一天，一名患者在广州市白云区人民医院接受了注射，成为华南地区首例用药者。

中新网 广州6月21日电 (记者 蔡敏婕)每年的6月21日是世界渐冻人日。南方医院神经内科主任医师蒋海山表示，渐冻症初期症状多样，若出现固定位置肌跳并伴随相应肌萎缩，应尽快筛查，如通过肌电图等检查辅助诊断。